Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) окончательно утвердило использование fabhalta (иптакопан/iptakopan) для терапии первичной IgA-нефропатии (IgAN). Препарат, разработанный швейцарской Novartis, будут назначать взрослым с высоким риском ухудшения почечной функции, чтобы сдержать прогрессирование патологии, сообщает «Фармацевтический вестник со ссылкой на пресс-релиз регулятора.
В 2024 году FDA разрешило применять fabhalta при этом показании в ускоренном порядке на основе промежуточного показателя эффективности — снижение протеинурии (уровня белка в моче) через девять месяцев применения. Для полноценного одобрения потребовались данные III фазы клинических испытаний APPLAUSE-IgAN. В ней на протяжении двух лет оценивали расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) — отражает объем крови, очищаемый почечными фильтрами за одну минуту. В группе плацебо рСКФ падала на 5,7 мл/мин/1,73 м² в год, тогда как среди участников, получавших fabhalta, — на 3,0. Угасание почечной функции замедлилось приблизительно на 48%, а общий риск развития терминальной стадии почечной недостаточности уменьшился на 43%.
IgA-нефропатия – аутоиммунное заболевание почек, при котором иммунные комплексы повреждают почечные фильтры – выявляется примерно у 25 из 1 млн человек в мире. При наличии белка в моче через 10–20 лет после постановки этого диагноза высока вероятность (до 50%) наступления почечной недостаточности — органы теряют способность очищать кровь от токсинов, выводить лишнюю воду и поддерживать баланс солей в организме, что нередко требует диализа или трансплантации.
Fabhalta — первый пероральный селективный ингибитор фактора B на рынке. Этот белок запускает альтернативный путь системы комплемента — часть врожденного иммунитета, отвечающая за уничтожение патогенов и поврежденных клеток.
Fabhalta впервые был одобрен FDA в 2023 году для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, а в 2025-м — C3-гломерулопатии. В сегменте препаратов от IgA-нефропатии у Novartis есть конкуренты: Travere Therapeutics с Filspari (спарсентан/sparsentan), одобренный по этому показанию в 2024 году, и Tarpeyo (будесонид/budesonide) от шведской Calliditas Therapeutics.
В начале июля FDA одобрило препарат нового класса для лечения болезни Берже. Это первое средство от почечной патологии, способное одновременно блокировать сразу два иммунных цитокина — BAFF и APRIL, писал «МВ».
